HuntX Pharma

HuntX Pharma est une Biotech créée en décembre 2022 qui développe des petites molécules administrables par voie orale pour permettre à des personnes atteintes de pathologies neurodégénérative héréditaires de ne pas développer leur maladie. Nous nous intéressons à un groupe d'une 50aines de pathologies qui partagent toutes une cause commune, une mutation dans un gène, et une cible commune, l'altération de la communication entre les cellules du cerveau qu'on appelle transport axonal. La maladie de Huntington (MH) est la première indication sur laquelle nous travaillons. C'est une maladie rare et sans traitement donc une maladie orpheline. Elle concerne 300 000 personnes dans le monde qui développent des symptômes moteurs, psychiatriques et cognitifs. Ils apparaissent autour de 30-40 ans, s'aggrave pendant environ 20 ans jusqu'au décès des patients. La prise en charge annuelle est peu onéreuse au début des signes cliniques (1500 euros) mais s'accroit jusqu'à 90 000 lorsque les patients sont institutionalisés. Le cout complet d'un patient en France est de € 1M et la prise en charge annuelle mondiale dépasse les $ 15M. Il n'existe aucun traitement mais plusieurs stratégies sont en développement par des Big Pharma : la modulation des gènes d'un côté (A) et une stratégie neuroprotectrice généraliste de l'autre (B). Nous proposons une autre voie thérapeutique, jamais adressée chez l'homme avec un premier médicament breveté, HX127, qui vient inhiber une enzyme clef du transport axonal, APT1. En inhibant cette enzyme, nous sommes capables de restaurer le transport axonal dans des neurones humains et nous soignons des animaux atteints de la maladie de Huntington. C'est la seule stratégie qui permet de restaurer la fonction normale du gène qui est altérée du fait de la mutation sans faire de thérapie génique. D'autres sont plus avancées dans leur développement que nous mais des échecs sont survenus soit pour inactivité en phase 3 (B) ou pour toxicité à différentes phases (A). Notre roadmap est classique de la Biotech avec les études de préclinique réglementaire en 2025, un essai clinique de phase 1 en 2026 et un essai clinique de phase 2 à compter de 2027 pour un exit possible vers 2026 (fin de phase 1) ou 2030 (fin de phase 2).

Notre société repose sur la collaboration de profils expérimentés et complémentaires (L Jamot, CEO: 22 ans de Biotech, 16 essais cliniques sur les maladies rares dont 2 avec un first in man, une connaissance complète de l'écosystème du développement de médicament pour les maladies rares; F Saudou : 30 ans d'une science d'excellence sur la MH, des contrats avec plusieurs Big Pharma;  A Durr : une clinicienne de renommé mondiale, 27 essais cliniques Maladie de Huntington comme principale Investigatrice; MC Janailhac-Fritsch : un accompagnement business solide (HEC, Executive de la big Pharma, serial entrepreneure,  10 ans Directrice du conseil d'administration de Guerbet - coté Euronext). 

Notre objectif est de développer notre premier programme jusqu'à la preuve d'efficacité chez les patients (phase2) pour un outlicensing à une Big Pharma et pourquoi pas l'un de nos concurrents qui rencontrent des difficultés avec leurs stratégies. 

En parallèle nous développons 3 programmes créateurs de valeurs, 1) Chimie médicinale pour augmenter notre portefeuille de produits et de brevets, 2) la démonstration que notre stratégie est directement transposable sur 2 autres maladies du groupe qui nous intéresse, 3) un programme d'identification d'un biomarqueur, basé sur l'enzyme que nous ciblons, qui va nous permettre de scorer le niveau de d'avancée de la maladie chez les patients et le bénéfice de nos traitements.

Notre première levée de fonds de 750 000 euros nous permettra sur 2024 de cranter sur 3 points : avancer sur le développement de H127 sur HD, avoir une nouvelle molécule propriétaire, démontrer le bénéfice de notre stratégie sur 2 autres maladies. Ces 3 aspects sont déterminants pour la montée au capital de VCs dans le cadre de notre deuxième campagne de levée de fonds Seed en 2025.